ການທົດລອງ ADNP/ketamine ແມ່ນການສຶກສາທາງດ້ານຄລີນິກຄັ້ງທຳອິດທີ່ສ້າງຂຶ້ນໂດຍຂໍ້ມູນທີ່ເກັບກຳມາຈາກເຄື່ອງມືປັນຍາປະດິດຂອງສະຖາບັນການແພດ Precision Medicine.

Matt Might, Ph.D., ຜູ້ອໍານວຍການ UAB Precision Medicine Instituteຂໍ້ມູນທີ່ເກັບໄດ້ໂດຍຜ່ານປັນຍາປະດິດໄດ້ເປີດປະຕູໄປສູ່ການປິ່ນປົວທີ່ເປັນໄປໄດ້ສໍາລັບຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງດ້ານການພັດທະນາທາງພັນທຸກໍາທາງພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກ. ການຄົ້ນພົບທີ່ຕີພິມໃນ Human Genetics ແລະ Genomic Advances ແນະນໍາວ່າ ketamine ປະລິມານຕ່ໍາໂດຍທົ່ວໄປແມ່ນປອດໄພ, ທົນທານດີແລະມີປະສິດທິພາບໃນການປິ່ນປົວອາການທາງດ້ານຄລີນິກໃນເດັກນ້ອຍທີ່ຖືກກວດພົບວ່າມີໂຣກ neuroprotective ທີ່ຂຶ້ນກັບກິດຈະກໍາ, ຄວາມຜິດປົກກະຕິທີ່ມາຈາກການປ່ຽນແປງໃນ gene ADNP.

ketamine ປະລິມານຕ່ໍາໄດ້ຖືກລະບຸວ່າເປັນເປົ້າຫມາຍການປິ່ນປົວທີ່ເປັນໄປໄດ້ສໍາລັບໂຣກ ADNP ໂດຍ Hugh Kaul Precision Medicine Institute ທີ່ມະຫາວິທະຍາໄລ Alabama ຢູ່ Birmingham. ຂໍ້ມູນນັ້ນໄດ້ຖືກສົ່ງຕໍ່ໃຫ້ມູນນິທິການຄົ້ນຄວ້າເດັກ ADNP, ຜູ້ສະໜັບສະໜູນຊັ້ນນໍາຂອງປະເທດຊາດໃນການຄົ້ນຄວ້າໂຣກ ADNP. ອົງການຈັດຕັ້ງດັ່ງກ່າວໄດ້ໄປຫາຜູ້ສືບສວນຢູ່ສູນຄົ້ນຄວ້າແລະການປິ່ນປົວ Seaver Autism ຢູ່ໂຮງຫມໍ Mount Sinai, ຜູ້ທີ່ໄດ້ດໍາເນີນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍແລະເຜີຍແຜ່ການຄົ້ນພົບຂອງພວກເຂົາທາງອິນເຕີເນັດໃນເດືອນສິງຫາ. 27.

ແຮງກະຕຸ້ນໃນການກວດສອບ ketamine, ເປັນຢາທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ FDA ທີ່ໃຊ້ໃນຢາສະລົບ, ການຈັດການຄວາມເຈັບປວດແລະການຊຶມເສົ້າ, ແມ່ນມາຈາກເຄື່ອງມືປັນຍາປະດິດທີ່ເອີ້ນວ່າ mediKanren. Matt Might, Ph.D., ຜູ້ອໍານວຍການຂອງ UAB Precision Medicine Institute, ເປັນນັກວິທະຍາສາດຄອມພິວເຕີໂດຍການຝຶກອົບຮົມຜູ້ທີ່ເຮັດໃຫ້ຕົນເອງເປັນຜູ້ຊ່ຽວຊານໃນຢາປົວພະຍາດທີ່ມີຄວາມແມ່ນຍໍາຫຼັງຈາກເກີດຂອງລູກຊາຍຂອງລາວທີ່ມີສະພາບທາງພັນທຸກໍາທີ່ຫາຍາກ. ລາວພັດທະນາ mediKanren ດ້ວຍເງິນທຶນຈາກສູນແຫ່ງຊາດເພື່ອຄວາມກ້າວຫນ້າທາງດ້ານວິທະຍາສາດການແປ.

Might ແລະທີມງານຂອງລາວໄດ້ປ້ອນວັນນະຄະດີທາງການແພດຂອງໂລກເຂົ້າໄປໃນ mediKanren. ຫຼັງຈາກນັ້ນ, ມັນໄດ້ໃຊ້ເຫດຜົນທາງປັນຍາປະດິດເພື່ອເຮັດໃຫ້ການຫັກອອກ. ໃນຄໍາສັບທີ່ງ່າຍດາຍ, ຖ້າຜູ້ຫນຶ່ງນໍາສະເຫນີຂໍ້ມູນຫຼາຍເທົ່າທີ່ເປັນໄປໄດ້ກ່ຽວກັບພະຍາດຫຼືສະພາບ, ມັນຈະຈັດລຽງຕາມວັນນະຄະດີຊອກຫາຜົນໄດ້ຮັບທີ່ເປັນໄປໄດ້.

“ພວກເຮົາມີຜູ້ຢູ່ຜ່າຕັດຢູ່ UAB ທີ່ລູກຊາຍຂອງລາວເປັນໂຣກ ADNP,” ອາດເວົ້າ. “ຂ້ອຍຍັງໄດ້ຕິດຕໍ່ກັບ Sandra Sermone, ຜູ້ກໍ່ຕັ້ງຂອງ ADNP Kids Research Foundation, ເຊິ່ງປະຈຸບັນມີເດັກນ້ອຍ 250 ຄົນທີ່ມີໂຣກນີ້. ພວກ​ເຮົາ​ສາ​ມາດ​ນໍາ​ສະ​ເຫນີ mediKanren ມີ​ຂໍ້​ມູນ​ພຽງ​ພໍ​ກ່ຽວ​ກັບ ADNP ເພື່ອ​ຮ້ອງ​ຂໍ​ໃຫ້​ຄໍາ​ຕອບ​ໄດ້​. ແລະຄໍາຕອບແມ່ນ ketamine.”

ອີງຕາມສະຖາບັນສຸຂະພາບແຫ່ງຊາດ, ໂຣກ ADNP ເປັນໂຣກ neuro-developmental ສະລັບສັບຊ້ອນທີ່ມີຜົນກະທົບຕໍ່ສະຫມອງແລະຫຼາຍໆພື້ນທີ່ແລະຫນ້າທີ່ຂອງຮ່າງກາຍ. ໂຣກ ADNP ສາມາດສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ໂຕນກ້າມຊີ້ນ, ການໃຫ້ອາຫານ, ການຂະຫຍາຍຕົວ, ການໄດ້ຍິນ, ການເບິ່ງເຫັນ, ການນອນ, ແລະທັກສະດ້ານມໍເຕີທີ່ດີ, ລວມທັງລະບົບພູມຕ້ານທານ, ຫົວໃຈ, ລະບົບ endocrine ແລະກະເພາະລໍາໄສ້. ໂຣກ ADNP ເຮັດໃຫ້ເກີດຄວາມຜິດປົກກະຕິທາງດ້ານພຶດຕິກໍາເຊັ່ນ: ຄວາມຜິດກະຕິ autism spectrum.

Ketamine ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການນໍາໃຊ້ໃນສະຫະລັດນັບຕັ້ງແຕ່ 1970. Sermone, ເຊິ່ງລູກຊາຍຂອງລາວເປັນຄົນທໍາອິດໃນສະຫະລັດທີ່ຖືກກວດພົບວ່າເປັນໂຣກ ADNP, ໄດ້ເລີ່ມຕົ້ນ pouring ຜ່ານການສຶກສາວິທະຍາສາດທີ່ mediKanren ທຸງ.

“ໃນການສຶກສາຫຼາຍໆຄັ້ງໂດຍໃຊ້ຕົວແບບສັດ, ນັກຄົ້ນຄວ້າໄດ້ລາຍງານວ່າ ketamine ເບິ່ງຄືວ່າຈະຊຸກຍູ້ການຜະລິດ ADNP ໃນຈຸລັງສະຫມອງ,” Sermone ເວົ້າ. “ເດັກນ້ອຍທີ່ເກີດມາເປັນໂຣກ ADNP ມີຫນຶ່ງສໍາເນົາທີ່ມີສຸຂະພາບດີຂອງ ADNP gene ແລະຫນຶ່ງສໍາເນົາທີ່ແຕກຫັກ. ສໍາເນົາທີ່ມີສຸຂະພາບດີຜະລິດທາດໂປຼຕີນຈາກ ADNP, ເຊິ່ງເປັນສິ່ງຈໍາເປັນສໍາລັບການພັດທະນາລະບົບປະສາດທີ່ເຫມາະສົມ, ໃນຂະນະທີ່ສໍາເນົາທີ່ແຕກຫັກບໍ່ໄດ້. ດັ່ງນັ້ນ, ເດັກນ້ອຍບໍ່ໄດ້ຮັບໂປຣຕີນ ADNP ພຽງພໍສໍາລັບການພັດທະນາປົກກະຕິ.”

ເທດສະໜາໄດ້ສະເໜີຫຼັກຖານທີ່ນາງພົບເຫັນຕໍ່ນັກສືບສວນຢູ່ທີ່ Mount Sinai, ສະຖາບັນຊັ້ນນໍາໃນການຄົ້ນຄວ້າໂຣກ ADNP, ເຊິ່ງໄດ້ເປີດຕົວການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍໃນປີ 2020.

“ພວກເຮົາມີຄວາມປະຫຼາດໃຈໂດຍການແນະ ນຳ ເບື້ອງຕົ້ນວ່າ ketamine ປະລິມານຕໍ່າອາດຈະເພີ່ມຫຼັກຖານຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ ADNP ແລະຊົດເຊີຍການສູນເສຍຂອງມັນຢູ່ໃນໂຣກ ADNP, ດັ່ງນັ້ນພວກເຮົາຈຶ່ງອອກແບບການສຶກສານີ້ເພື່ອປະເມີນຄວາມປອດໄພ, ຄວາມທົນທານແລະຜົນໄດ້ຮັບດ້ານພຶດຕິກໍາຂອງ ketamine ປະລິມານຕ່ໍາໃນເດັກນ້ອຍ. ກັບໂຣກດັ່ງກ່າວ,” Alexander Kolevzon, MD, ຜູ້ອໍານວຍການທາງດ້ານການຊ່ວຍຂອງສູນ Seaver Autism ກ່າວ. “ພວກເຮົາຍັງໄດ້ຄົ້ນຫາຄວາມເປັນໄປໄດ້ຂອງການນໍາໃຊ້ເຄື່ອງຫມາຍຊີວະພາບ electrophysiological ແລະການຕິດຕາມຕາດ້ວຍຄອມພິວເຕີເພື່ອປະເມີນຄວາມອ່ອນໄຫວຕໍ່ການປິ່ນປົວ.”

ການນໍາໃຊ້ເຄື່ອງມືລາຍງານຂອງພໍ່ແມ່ເພື່ອປະເມີນຜົນກະທົບຂອງການປິ່ນປົວ, ketamine ແມ່ນກ່ຽວຂ້ອງກັບການປັບປຸງໃນຫຼາຍໆໂດເມນ, ລວມທັງພຶດຕິກໍາທາງສັງຄົມ, ການຂາດດຸນຄວາມສົນໃຈແລະ hyperactivity, ພຶດຕິກໍາທີ່ຈໍາກັດແລະຊ້ໍາຊ້ອນ, ແລະຄວາມອ່ອນໄຫວທາງດ້ານຄວາມຮູ້ສຶກ, ອາທິດຫຼັງຈາກການບໍລິຫານ.

ພາຍໃນ matt ອາດຈະປະຊຸມ 20180810 007 1740ທີມແພດທີ່ມີຄວາມແມ່ນຍໍາໃຊ້ເຄື່ອງມື AI ທີ່ເອີ້ນວ່າ mediKanren ໃນການຊອກຫາການປິ່ນປົວທີ່ເປັນໄປໄດ້.ຜົນໄດ້ຮັບຈາກການປະເມີນທາງດ້ານຄລີນິກໄດ້ຊີ້ໃຫ້ເຫັນເຖິງການປັບປຸງໂດຍອີງໃສ່ລະດັບຄວາມປະທັບໃຈ-ການປັບປຸງທາງດ້ານຄລີນິກທົ່ວໂລກ, ຂະໜາດ 7 ຈຸດທີ່ແພດໝໍໃຊ້ທົ່ວໄປເພື່ອປະເມີນວ່າຄວາມເຈັບປ່ວຍຂອງຄົນເຈັບໄດ້ຮັບການປັບປຸງ ຫຼືຮ້າຍແຮງຂຶ້ນຫຼາຍປານໃດ ທຽບກັບສະພາບພື້ນຖານໃນຕອນເລີ່ມຕົ້ນຂອງອາການ. ການ​ແຊກ​ແຊງ​. ສິ່ງສໍາຄັນ, ຜົນໄດ້ຮັບໃນທົ່ວການປະເມີນທາງດ້ານຄລີນິກແລະການປະເມີນຜູ້ເບິ່ງແຍງແມ່ນສອດຄ່ອງກັນ. ຜົນໄດ້ຮັບຍັງຊີ້ໃຫ້ເຫັນທ່າແຮງຂອງການປະເມີນການປ່ຽນແປງເບື້ອງຕົ້ນຂອງຄວາມສົນໃຈຂອງສັງຄົມດ້ວຍການຕິດຕາມຕາດ້ວຍຄອມພິວເຕີແລະການວັດແທກ electrophysiological ຂອງວຽກງານການຟັງທີ່ເອີ້ນວ່າການຕອບສະຫນອງຢ່າງສະຫມໍ່າສະເຫມີ.

ທ່ານ Kolevzon ກ່າວວ່າ “ພວກເຮົາໄດ້ຮັບການຊຸກຍູ້ໂດຍການຄົ້ນພົບເຫຼົ່ານີ້, ເຊິ່ງສະຫນອງການສະຫນັບສະຫນູນເບື້ອງຕົ້ນສໍາລັບ ketamine ເພື່ອຊ່ວຍຫຼຸດຜ່ອນຜົນກະທົບທາງລົບຂອງໂຣກທີ່ຮ້າຍກາດນີ້,” Kolevzon ເວົ້າ. “ການສຶກສາໃນອະນາຄົດໂດຍນໍາໃຊ້ການອອກແບບທີ່ຄວບຄຸມໂດຍ placebo ແລະການສຶກສາຜົນກະທົບຂອງການໃຊ້ຢາຊ້ໍາຊ້ອນໃນໄລຍະເວລາທີ່ຍາວນານແລະໃນກຸ່ມຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມຂະຫນາດໃຫຍ່ແມ່ນຈໍາເປັນກ່ອນທີ່ ketamine ຈະຖືກນໍາໃຊ້ທາງຄລີນິກ, ແຕ່ການສຶກສາຂອງພວກເຮົາແມ່ນເປັນບາດກ້າວທໍາອິດທີ່ໂດດເດັ່ນໃນຂະບວນການນັ້ນ.”

ທ່ານ Sermone ກ່າວວ່າ “ຖ້າຜົນໄດ້ຮັບເບື້ອງຕົ້ນເຫຼົ່ານີ້ຖືກກວດສອບ, ພວກເຮົາຈະມີຢາທີ່ FDA ອະນຸມັດແລ້ວທີ່ສາມາດຟື້ນຟູສະພາບໃນເດັກນ້ອຍແລະອາດຈະໃຫ້ຜົນປະໂຫຍດແກ່ເດັກນ້ອຍທີ່ສູງອາຍຸເຊັ່ນກັນ,” Sermone ເວົ້າ. “ພວກ​ເຮົາ​ສາ​ມາດ​ຢູ່​ໃນ​ຂອບ​ເຂດ​ຂອງ​ຄວາມ​ແຕກ​ຕ່າງ​ທີ່​ບໍ່​ຫນ້າ​ເຊື່ອ​ຖື​ສໍາ​ລັບ​ສະ​ພາບ​ການ​ນີ້. ພວກເຮົາຕ້ອງການຄອບຄົວທີ່ປະສົບກັບໂຣກ ADNP ຫຼາຍຂຶ້ນເພື່ອກ້າວໄປຂ້າງຫນ້າ, ແລະສໍາຄັນທີ່ສຸດ, ພວກເຮົາຕ້ອງການຊັບພະຍາກອນເພີ່ມເຕີມເພື່ອສະຫນອງທຶນໃນຂັ້ນຕອນຕໍ່ໄປຂອງການຄົ້ນຄວ້າ.

ອາດເຊື່ອວ່ານີ້ແມ່ນຄັ້ງທຳອິດທີ່ເຄື່ອງມືປັນຍາປະດິດໄດ້ນຳໄປສູ່ການທົດລອງທາງຄລີນິກໂດຍກົງ.

“ນີ້ແມ່ນຄັ້ງ ທຳ ອິດທີ່ຜູ້ໃດຜູ້ ໜຶ່ງ ໄດ້ລວບລວມຫຼັກຖານພຽງພໍໂດຍເລີ່ມຕົ້ນດ້ວຍຂໍ້ສະ ເໜີ ແນະຂອງພວກເຮົາທີ່ຈະໄປຫາ FDA ເພື່ອເກັບກູ້ເພື່ອເປີດການສຶກສາ,” ອາດເວົ້າ. “ນີ້ແມ່ນປະເພດຂອງຄວາມຄືບຫນ້າທີ່ພວກເຮົາຫວັງວ່າຈະບັນລຸໄດ້ທຸກໆມື້ໂດຍຜ່ານສະຖາບັນການແພດ Precision. ຜົນໄດ້ຮັບເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນຫນ້າຕື່ນເຕັ້ນຢ່າງບໍ່ຫນ້າເຊື່ອ, ແລະພວກເຮົາມີຄວາມພູມໃຈໃນບົດບາດນ້ອຍໆທີ່ພວກເຮົາໄດ້ປະຕິບັດໃນການນໍາເອົາການຄົ້ນພົບນີ້ສໍາລັບຄອບຄົວທີ່ມີໂຣກ ADNP.”

.


0 Comments

Leave a Reply

Avatar placeholder

Your email address will not be published. Required fields are marked *